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01-12-2025 07:00

Oliver Chu, de tres años, se ha convertido en la primera persona del mundo con síndrome de Hunter, una enfermedad hereditaria rara que causa daños progresivos en el cuerpo y el cerebro, en recibir una innovadora terapia génica desarrollada en Manchester (Reino Unido).

La enfermedad es devastadora, a menudo descrita como una forma de demencia infantil, y los pacientes con casos graves suelen morir antes de los 20 años. El síndrome de Hunter está causado por un gen defectuoso que impide la producción de una enzima crucial necesaria para las células sanas. Para combatirlo, el personal médico alteró genéticamente las células madre de Oliver insertándoles una copia funcional del gen mediante un virus inocuo. Este proceso ordena a las células que produzcan la enzima que les falta, con el fin de impedir que se produzcan más daños físicos y neurológicos. Un año después de recibir la infusión única, los padres y médicos de Oliver están asombrados. Parece desarrollarse con normalidad, con mejoras significativas en el habla, la movilidad y las capacidades cognitivas. Ha podido suspender todos los demás tratamientos, a diferencia de su hermano de cinco años, Skylar, que padece la misma enfermedad pero era demasiado mayor para este ensayo. Los investigadores han dedicado 15 años a desarrollar la terapia; sin embargo, no están seguros de que el tratamiento pueda ser una solución permanente para la enfermedad.

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